海芮思Ò作为北海康成在中国成功商业化的第一个罕见病药物，是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法（Enzyme replacement therapy, ERT），拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ，亨特综合征）患者的酶替代治疗。填补了我国临床未被满足的药物治疗需求，开创了MPSⅡ的治疗新纪元。

海芮思Ò目前已经在全球11个国家使用，并在广泛人群和中国人群中获得已被证实的疗效和安全性。作为全球新一代的酶替代疗法，海芮思Ò可显著降低MPSⅡ患者的尿糖胺聚糖（uGAGs）水平，显著改善6分钟步行测试距离（6-MWT）1，6岁以下儿童患者同样可以获益。海芮思Ò的生产工艺经过革新，其酶活性高，且无血清培养基会避免外源性污染的风险。该药物可用于长期治疗，安全稳定，输注耐受良好。

海芮思Ò填补中国MPSⅡ酶替代治疗的临床空白

MPSⅡ是一种罕见的渐进性致残、致死的X连锁隐性遗传病。由于艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）缺失或缺乏，患者体内贮积的糖胺聚糖（GAG）可累及多个器官系统。目前，黏多糖贮积症（MPS）已被列入国家《第一批罕见病目录》，位列第73号。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、上海市儿童罕见病诊治中心主任、上海交大医学院附属新华医院顾学范教授介绍：“MPSⅡ患者中位始发年龄大多在5岁前，主要临床表现有发育迟缓、面容粗陋、骨骼畸形、肝脏肿大等。MPSⅡ患者的中位死亡年龄不足15岁，多死于心脏或呼吸系统疾病。针对这种严重危及患者生命的遗传性疾病，临床上急需有效的治疗药物。”

据2020年发布的《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称，由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物，41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗，47%的患者只能对症治疗，甚至有8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。

酶替代疗法（ERT）被国际权威指南/共识一致推荐为MPSⅡ的标准治疗方式。中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授表示：“MPSⅡ导致的器官系统损伤几乎是不可逆的，如果能在疾病早期给予及时治疗，让患者接受长期规范的酶替代疗法，可以阻止和延缓疾病进程，同时也可以避免严重并发症的出现，改善多器官系统受累，改善生长发育，给患者带来生的希望。海芮思Ò的获批上市将改变我国MPSⅡ患者无药可治的困境。”