遗传学家和连续创业者Dietrich Stephan曾希望，他在Neubase Therapeutics的反义寡核苷酸平台可以将Ionis所开创的领域扩展到新的领域。但最后，他得出结论，现在不是探索它的合适时机。

Neubase Therapeutics已经决定将其全部注意力转移到基因编辑上，推迟针对肌强直性营养不良1型、亨廷顿舞蹈病和kras突变型癌症的反义核酸项目的临床前活动。

匹兹堡，2022年10月14日(环球通讯社)——Neubase Therapeutics, Inc.(纳斯达克代码:NBSE)宣布了重组公司的计划，以专注于其基因编辑平台的发展。在公司董事会和管理团队进行战略性内部审查后，该战略的实施包括旨在精简组织、减少运营费用、保存资本和创造长期股东价值的几项举措：

（1）裁员约60%和实施一个强有力的成本削减计划，预计将延长公司的现金跑道到2024年第二季度。

（2）公司计划通过将研发资源集中在公司平台的差异化基因编辑能力上，实现股东价值最大化。

（3）公司将减少1型肌强直性营养不良症(DM1)、亨廷顿舞蹈症(HD)和KRAS (G12D & G12V)项目的活动，并寻求合作伙伴关系。

（4）Dov A. Goldstein，医学博士，自2022年10月14日起被任命为公司董事会主席。Dietrich a . Stephan，他将继续担任Neubase的创始人兼首席执行官。

“在仔细考虑了我们管线目前的开发时间表，以及过去一年对小型生物技术公司的资本市场收紧后，我们做出了战略决定，将Neubase的资源集中在我们的基因编辑平台的发展上，我们认为这是创造长期股东价值的最大潜力。与这一努力相伴随的是一个稳健的成本削减计划，我们希望将我们的现金储备延长到2024年第二季度，”

Neubase创始人兼首席执行官Dietrich a . Stephan博士说，

“虽然我们仍然相信PATrOL有能力为罕见和常见疾病提供一流的治疗，但我们已经决定调整公司资源的优先级，限制未来对DM1、HD和KRAS项目的投资，并为这些项目寻求合作计划，包括合作伙伴关系。我们相信，我们的差异化基因编辑能力将使我们能够开发下一代疗法，以解决各种高价值的基因突变。”

Dietrich Stephan, Neubase Therapeutics CEO

“Neubase的编辑技术有可能改变生物技术行业的游戏规则，”哈佛医学院和麻省理工学院教授、Neubase基因编辑顾问委员会主席George Church博士说。“这项技术可能会非常精确地定位基因组中的突变，这可能会减少或消除脱靶编辑，它通过招募高保真的人类DNA修复酶来纠正突变，而不是使用细菌衍生的CRISPR/Cas酶。由于缺乏双链断裂和免疫原性低，可能具有低毒性，有可能重复给药以补偿组织周转和必要的编辑效率，以获得临床效益。这些特性使该解决方案非常适合活体编辑应用。”

关于Neubase疗法

Neubase成立于2019年，同年通过与陷入困境的眼科药物开发商Ohr Pharma的反向合并，在纳斯达克上市。目前市值仅0.1亿美元，市值已经蒸发99%，上半年研发费用1600万美元，一般及行政费用和营业费用合计3500万美元，现金及等价物仅剩3000万美元。明显处于现金枯竭的边缘。

Neubase正在通过开发一种新的精确基因药物(Drug the Genome™)来加速基因革命。该公司的治疗方法建立在名为PATrOL™的专利平台上，该平台包含一种新型肽-核酸反义寡核苷酸技术，结合一种新型传递梭，克服了选择性突变参与、重复给药和遗传药物系统性传递的许多障碍。

参考资料：

https://ir.neubasetherapeutics.com/news-events/press-releases/detail/84/neubase-therapeutics-announces-strategic-restructuring