截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。2018年以来，通过谈判新增19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。

国家罕见病登记注册平台已建立200余个罕见病研究队列，面对2000多万名罕见病患者。我国不断加快脚步，努力为罕见病患者提供更好的用药保障。