Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂,由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。这也是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请,标志着其向商业化转型迈出重要一步。
中国每年约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断GIST患者,大概90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。今年1月,FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者,成为目前首个且唯一在美国上市的,针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。