资料来源：NMPA

外源性酶替代药物

黏多糖贮存障碍是由于糖胺聚糖（GAG）分解代谢所需的特定溶酶体酶的缺乏引起的。其中，黏多糖贮积症I（MPS I）的特征在于α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏，该酶是溶酶体水解酶，可催化末端α-L-艾杜糖醛酸的水解。

作为一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，拉罗尼酶是治疗黏多糖贮积症I型的酶替代药物，经由体外细胞培养提取得到，作为外源性酶用于黏多糖贮积症I（MPS I）患者的治疗。

这款药物治疗的基本原理是提供外源酶以摄取溶酶体并增加GAG的分解代谢，催化硫酸软骨素和硫酸乙酰肝素的α－L－艾杜糖酸末端残基的水解，缓解其由于多糖贮积引起的多器官功能失调。

黏多糖贮积症I型治疗药物

拉罗尼酶最早由BioMarin研发，用于治疗黏多糖贮积症 Ⅰ 型患者，该公司致力于罕见病药物的开发领域。

2003年，拉罗尼酶(laronidase)经FDA批准在美国上市，成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物，并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I（MPS I）的患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者，包括了赫尔利综合征，粘脂沉积症 Ⅰ 型，脂肪软骨营养障碍等。

BioMarin被赛诺菲收购之后，后者获得了前者的罕见病药物管线。截至目前，拉罗尼酶已经在欧洲及日本等的全球多个国家获得了上市许可。

基于临床急需境外新药名单的免临床上市品种

2018年11月1日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》，并附上了第一批临床急需境外新药名单。

该文件明确指出，列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出国内的上市申请，无需国内的临床试验，CDE建立了专门通道加快这类药物的审评。针对罕见病用药及其他用药，CDE分别设置了不同的审评期限。

临床急需境外新药名单旨在促进临床急需境外新药在我国的加速上市，重点考虑了近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

国内审评历时11个月

2019年3月，国家药品监管局药品审评中心发布了第二批 《临床急需境外新药名单》， 公示了30个境外已上市的临床急需境外新药名单，主要为罕见病药物，其中包括了赛诺菲旗下的这款注射用拉罗尼酶浓溶液。

2019年6月，赛诺菲于递交了注射用拉罗尼酶浓溶液在我国的上市申请，审评历时11个月，即将国内获批上市，成为基于临床急需境外新药名单的又一款免临床上市品种。实际上，赛诺菲申报的进口治疗用生物制品注射用拉罗尼酶浓溶液上市品种属于罕见病治疗药物类别，按照以往CDE建立的专门通道，审评速度可以更快，此次历时11个月估计是受到了疫情影响。

另外，2019年6月，BioMarin旗下另外一款罕见病治疗药物Vimizim获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗黏多糖贮积症ⅣA型患者。该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物，也是我国第一批《临床急需境外新药名单》里的品种，同样经过免临床获得上市。