从名字上可以看出，Taysha专注的领域是基因疗法。而纵观其研发管线，也可以看到它的主要疗法针对的都是罕见疾病。昨天，我们也分析了几家最活跃的风投在今年第二季度的投资，指出基因疗法与罕见病是未来的热门方向之一。Taysha等于是一下把这两大块给占了。
在官网上，Taysha也介绍了其公司的特殊之处。首先，基因疗法的一大关键在于基因的递送，也就是把治疗用的基因送到正确的地方。Taysha使用的是AAV9病毒载体，过去已经在很多临床试验中得到了检验，治疗了数千名患者。
此外，该公司也与德克萨斯大学西南医学中心建立了合作。鉴于Taysha的主要管线都是针对儿科神经系统疾病，而该医学中心有着全美最大的儿科神经住院医师部门，因此有助于加快基因疗法进入临床的步伐。
最后，Taysha的管理团队和投资者曾在AveXis公司证明了自己在基因疗法领域的专精。AveXis公司已被诺华收购，并带来了首款获FDA批准，治疗中枢神经系统疾病的基因疗法。
图片来源：Taysha官方网站截屏
据估计，Taysha将在2021年递交多项基因疗法的临床试验申请，推进更多疗法进入临床阶段。如果取得积极的早期结果，Taysha有望申请IPO上市。也有一些报道指出，这可能创下近期从创立到IPO的最短时长纪录。
